中國首款CAR-T藥獲批上市 ，成本高昂的細胞療法如何定價

      6月23日早間 ，複星醫藥（600196.SH 、02196.HK）投資的複星凱特生物科技有限公司（下稱“複星凱特”）宣布 ，近日 ，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準其申報的阿基侖賽注射液 （商品名 ：奕凱達）上市 。

      這是中國批準上市的首款CAR-T細胞治療類產品 ，也開啟了中國腫瘤細胞治療新未來 。由於CAR-T藥物生產成本居高不下 ，國外上市的相關產品普遍定價超過30萬美元 ，如今 ，奕凱達上市後會如何定價 ？

中國首款上市的CAR-T藥物

      奕凱達此次獲批 ，用於治療既往接受二線或以上係統性治療後複發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者（包括彌漫性大B細胞淋巴瘤非特指型 、原發縱膈大B細胞淋巴瘤 、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的彌漫性大B細胞淋巴瘤） 。

      複星醫藥目前間接持有複星凱特50%股權 。此款CAR-T產品是複星凱特2017年從Gilead Sciences, Inc.控股子公司美國 Kite Pharma引進 ，並獲得在中國內地 、香港特別行政區和澳門特別行政區的技術及商業化權利 。該CAR-T產品亦是根據Kite Pharma 的抗人CD19 CAR-T 細胞注射液（商品名 ：Yescarta）經技術轉移並擬於中國境內（不包括港澳台）進行本地化生產 。

      奕凱達是一種自體免疫細胞注射劑 ，由攜帶CD19 CAR基因的逆轉錄病毒載體進行基因修飾的自體靶向人CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）製備 。

      複星醫藥相關人士對第一財經記者表示 ，此次獲批是基於複星凱特在中國開展的一項單臂 、開放性 、多中心橋接臨床試驗結果 ，本品的有效性和安全性在接受其治療後的難治性侵襲性彌漫大B細胞淋巴瘤中國患者中得以驗證 ，此次獲批上市 ，亦是公司全球化創新研發合作的又一個重要裏程碑 。

      據介紹 ，目前複星凱特近10000平方米的CAR-T產業化生產基地已在上海張江創新藥產業基地建成並正式啟用 。 此外 ，複星凱特還擁有2000平米的細胞治療研發中心和創新人才團隊 ，通過自主創新和國際合作 ，專注 CAR-T/TCR-T早期研發和臨床循證階段的項目 ，打造可持續的創新研發管線 。

如何定價

      此次奕凱達獲批上市前 ，Yescarta已於2017年10月18日獲得美國FDA批準上市 ，用於治療複發難治性大B細胞淋巴瘤成人患者 ，也是美國FDA批準的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T細胞藥物 。截至目前 ，Yescarta已相繼在全球38個國家及地區獲批上市 。

      區別於傳統藥物 ，CAR-T細胞療法是個人定製化藥品 ，通過采集患者T細胞 ，進行體外基因工程修飾 ，再回輸給患者 ，使T細胞可以識別特定腫瘤靶點 ，激活自身殺傷力將腫瘤置於死地 。

      2017年8月 ，諾華的Kymriah作為全球首款CAR-T藥物獲批在美國上市 ，由此拉開了全球CAR-T治療時代序幕 。CAR-T療法是腫瘤免疫治療領域的熱點領域 ，國內外眾多企業爭相布局 。據統計 ，截至2020年6月底 ，全球共有670項CAR-T臨床試驗正在進行中 。

      截至目前 ，全球共有5款CAR-T藥物實現上市 ，適應證大致分為彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL） 、套細胞淋巴瘤（MCL）以及多發性骨髓瘤（MM） 。

     相比傳統腫瘤治療方法 ，細胞免疫治療具有安全性 、個體化 、持久性 、徹底性 、全身性 、無耐藥性這六大優勢 。然而 ，從研發 、製備到生產都具有高度專業化的要求，加上生產成本高 、生產過程長 ，無法形成規範化流程等問題 ，造就了細胞免疫不菲的治療價格 。在美國 ，Yescarta定價高達37.3萬美元 。

     不過 ，在國外 ，已有部分國家將相關的CAR-T藥物納入醫保範圍 ，以美國為例 ，2019年8月 ，美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）宣布不僅支付CAR-T細胞療法的費用 ，還將支付包括藥物管理 、細胞的收集和處理 、細胞的回輸 、以及門診或者住院的所有相關服務與治療費用 。相關CAR-T藥物上市後銷售額普遍表現不錯 ，2020年 ，Yescarta全球銷售額達5.63億美元 ，同比增長23% 。

此次奕凱達在中國上市 ，價格是否會向國外看齊 ？